Resposta: A

1. A) Terapia tripla com medicação oral já incorporada no SUS, que potencializa a abertura dos canais de CFTR, levando a um aumento do transporte dos íons cloreto.

   Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor é oral, está no SUS desde 2023 para 6 anos ou mais com ao menos uma F508del e aumenta o transporte de cloreto. O ivacaftor potencializa a abertura do canal; elexacaftor e tezacaftor corrigem o dobramento da proteína. Com cloro no suor intermediário (30 a 59 mmol/L) e uma só variante, vale buscar a segunda por sequenciamento.

2. B) Terapia intermitente com Alfadornase por via inalatória, levando a uma correção da proteína CFTR e aumento do transporte dos íons sódio.

   A alfadornase é DNase recombinante inalada diariamente, que quebra o DNA dos neutrófilos no escarro e fluidifica o muco. Não corrige a proteína CFTR, e a CFTR transporta cloreto e bicarbonato, não sódio.

3. C) Terapia tripla com medicação endovenosa aprovada pela ANVISA, mas ainda não disponibilizada no SUS, que leva a uma correção da função da proteína CFTR.

   A terapia tripla é de uso oral (comprimidos ou grânulos), não endovenoso, e está disponível no SUS desde a incorporação pela Conitec em 2023. Só a parte do mecanismo (correção da função da CFTR) está certa.

4. D) Terapia com imunobiológico por via subcutânea em doses quinzenais, levando a uma correção da proteína CFTR e aumento do transporte dos íons sódio.

   Não existe imunobiológico que corrija a CFTR; biológicos como o omalizumabe podem ser usados na aspergilose broncopulmonar alérgica, não no defeito básico. O canal CFTR conduz cloreto; o sódio é absorvido pelo ENaC, hiperativo na doença.